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O Lenmeldy ou Libmeldy, disponível desde março deste ano nos Estados Unidos, tornou-se o medicamento mais caro do mundo, custando impressionantes US$ 4,25 milhões (R$ 23 milhões).
Este valor ultrapassa o recorde anterior do Zongensma, da Novartis. Desenvolvido pela Orchard Therapeutics, uma empresa fundada em Londres em 2015, o Lenmeldy tem como foco terapias genéticas para doenças raras.
Em janeiro de 2024, a Orchard Therapeutics foi adquirida pelo grupo farmacêutico japonês Kyowa Kirin, em uma transação de US$ 477,6 milhões (R$ 2,59 bilhões).
Esta aquisição possibilitou a expansão e a internacionalização da empresa, especialmente após a aprovação do Lenmeldy nos Estados Unidos.
O Lenmeldy é usado para tratar a leucodistrofia metacromática (MLD), uma doença genética rara e mortal que afeta cerca de 40 crianças por ano nos Estados Unidos.
A MLD é causada pelo acúmulo de lipídios no cérebro e na medula espinhal, levando à perda de funções motoras e, em casos graves, ao estado vegetativo e morte precoce.
O Lenmeldy atua inserindo uma versão modificada do gene defeituoso responsável pela MLD nas células-tronco sanguíneas do paciente, por infusão.
Os testes clínicos mostraram resultados promissores: todas as crianças que receberam o tratamento sobreviveram até os seis anos, comparado a apenas 58% no grupo de controle.
A Orchard Therapeutics defende o alto custo do Lenmeldy pela falta de alternativas eficazes para o tratamento da MLD.
A empresa se baseou em uma análise do Institute for Clinical and Economic Review, que sugeriu um preço efetivo entre US$ 2,3 milhões (R$ 12,9 milhões) e US$ 3,9 milhões (R$ 21,1 milhões).
Na Europa, onde o medicamento é vendido como Libmeldy, sistemas de saúde pública conseguiram aplicar descontos significativos.
Até o terceiro trimestre do ano passado, o Lenmeldy gerou um faturamento de US$ 12,7 milhões (R$ 68,9 milhões). Com a entrada no mercado americano, a expectativa é que esse valor mais que dobre.
A MLD é uma esfingolipidose, caracterizada pelo acúmulo de lipídios devido à falta da enzima arilsulfatase A.
Este acúmulo causa a destruição da bainha de mielina, comprometendo a condução dos impulsos nervosos e resultando em movimentos descoordenados e desajeitados.
Os sintomas variam conforme a idade de início da doença. Na forma infantil, a criança apresenta paralisia progressiva e demência, com expectativa de vida de até nove anos.
Na forma juvenil, os sintomas incluem dificuldades motoras e cognitivas, começando entre os quatro e 16 anos.
O diagnóstico pode ser feito via exames pré-natais, estudos de condução nervosa e testes genéticos.
Atualmente, não há cura para a MLD. No entanto, o transplante de medula óssea e células-tronco, bem como terapias de reposição enzimática e genética, estão sendo estudados como possíveis tratamentos futuros.
Fontes: Panorama Farmacêutico e Manual MSD
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