fundo de glóbulos vermelhos, ilustração 3D Por claudioventrella
Os avanços na terapia de edição de DNA para anemia falciforme nos EUA e os esforços brasileiros para democratizar o acesso ao tratamento
A recente aprovação nos EUA da primeira terapia de edição de DNA para tratar a anemia falciforme trouxe à tona debates sobre acesso e custos. Enquanto isso, no Brasil, pesquisadores buscam desenvolver tecnologia própria para disponibilizar o tratamento no SUS, beneficiando cerca de 80 mil pessoas com a doença hereditária.
Um programa de parceria entre o Ministério da Saúde e hospitais privados destaca-se na busca por uma solução local. O Hospital Israelita Albert Einstein, em São Paulo, lidera a pesquisa utilizando a técnica CRISPR-Cas9, que rendeu o prêmio Nobel à bioquímica Jennifer Doudna.
Sob a liderança do imunologista Ricardo Weinlich, cientistas já conseguiram modificar o genoma de pacientes em amostras de células. Se os testes em maior escala forem bem-sucedidos, um teste clínico no Brasil pode começar em dois anos, oferecendo uma nova possibilidade de cura.
A anemia falciforme, hereditária e mais comum em famílias negras, provoca alterações nas células sanguíneas, comprometendo o transporte de oxigênio. A terapia CRISPR surge como uma esperança de ampliar as opções de intervenção, proporcionando benefícios não apenas aos pacientes, mas também ao sistema de saúde.
Embora o transplante de medula óssea, utilizado em terapias contra leucemia, seja um procedimento eficaz, a terapia CRISPR permite que o próprio paciente doe o material modificado. Apesar dos custos iniciais, a pesquisa busca tornar a tecnologia mais acessível no futuro, considerando o histórico de racismo estrutural que afeta a maioria dos pacientes dependentes do SUS.
O Hospital Einstein trabalha em duas terapias com CRISPR: uma busca restaurar a hemoglobina normal, enquanto outra foca em uma versão fetal da proteína. Outros grupos, como o Instituto D’Or em colaboração com Jennifer Doudna, buscam reduzir custos e simplificar o processo de administração do tratamento.
Ressaltando a importância de não gerar patentes e royalties, Weinlich destaca o compromisso de disponibilizar a tecnologia desenvolvida diretamente no SUS. Pesquisadores também exploram alternativas, como a administração do CRISPR por via venosa, visando tornar o tratamento mais acessível a um maior número de pacientes.
Em meio aos desafios, a pesquisa brasileira busca não apenas avançar na ciência, mas também garantir que a inovação alcance aqueles historicamente negligenciados, proporcionando esperança e qualidade de vida para os portadores de anemia falciforme.
Fonte: O Globo
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